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礼来多奈单抗注射液国内获批，阿尔茨海默病治疗再迎突破
礼来多奈单抗注射液国内获批，阿尔茨海默病治疗再迎突破
12月18日，礼来公司研发的多奈单抗注射液（Donanemab）正式在中国获批，用于治疗因阿尔茨海默病（AD）导致的轻度认知功能障碍和轻度痴呆。这款全球第二款AD新药在美国上市仅五个月后便成功登陆中国，同时它也是目前唯一一款有证据支持“清除淀粉样蛋白斑块后可停药”的疗法。
创新疗法：每月注射一次，首次实现可停药治疗
多奈单抗通过结合β淀粉样蛋白的特定亚型N3pG，清除阿尔茨海默病患者大脑中的淀粉样蛋白斑块，从而延缓认知和功能退化。药物采用每4周静脉注射一次的方式，前三次剂量为700mg，随后提升至1400mg。不同于传统终身用药的治疗方法，多奈单抗允许患者在清除淀粉样蛋白斑块后停药。
临床数据显示，大约50%的患者在12个月内达到淀粉样蛋白清除标准，18个月时比例提升至70%。治疗组患者的认知和功能衰退显著减缓，疾病进展风险降低了39%。此外，该药物能使认知功能退化平均延缓7.5个月，为患者争取了宝贵的生活质量。
这一疗法的创新在于其“定期注射+可停药”模式，不仅减少了患者长期用药的经济和身体负担，也为患者和家庭提供了更高的便利性。
临床试验与风险管理：疗效显著但需关注ARIA
2023年7月公布的III期临床试验结果显示，治疗18个月后，多奈单抗治疗组患者大脑中的淀粉样蛋白水平平均减少84%，而安慰剂组仅减少1%。同时，治疗组患者在认知评分（iADRS）上的衰退减缓了35%，在功能评分（CDR-SB）上的衰退减缓了36%。这些数据充分证明了多奈单抗在延缓阿尔茨海默病进程中的显著疗效。
然而，药物也存在一定安全风险，特别是淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA），可能引发脑水肿或微出血。III期临床试验中，治疗组ARIA发生率为31.4%，其中1.6%的患者因ARIA出现严重后果。为此，FDA在批准时添加了黑框警告，建议在治疗前对患者的ApoE ε4基因状态进行评估，以降低风险。
全球争议中的首款突破
阿尔茨海默病的病因尚未完全阐明，药物研发历经多年曲折，被称为“死亡之谷”。但近年来随着针对病理特征的研究深入，AD治疗药物陆续取得突破。2023年，多奈单抗成为第二款获得FDA完全批准的AD新药，在美国上市后迅速吸引了全球关注。
多奈单抗的研发和上市历程也体现了争议与创新并存的特点。FDA曾因长期用药数据不足要求补充数据，礼来通过补充III期试验结果最终获得批准，这一过程不仅展示了AD治疗的复杂性，也反映了各界对新疗法的期待。
中国市场的广阔前景
中国是全球AD患者最多的国家之一，超过1000万患者亟需有效的治疗手段。继卫材的仑卡奈单抗今年1月进入中国市场后，多奈单抗的获批进一步丰富了AD患者的治疗选择。与卫材的每年治疗费用约18万元相比，多奈单抗目前在美国市场的年治疗费用约合人民币23万元，但业内预计其国内定价可能会有所下调。
多奈单抗的获批为我国早期AD患者提供了新的治疗选择。这款药物不仅能够显著延缓疾病进展，其每月一次的用药方式也为患者和家属带来了便利性，减轻了长期治疗的负担。
多奈单抗的获批是AD治疗领域的重要里程碑，标志着靶向淀粉样蛋白疗法的进一步成熟。对于国内患者而言，这不仅是多一种药物选择，更是争取最佳治疗窗口期的重要契机。随着后续更多数据的发布和价格体系的完善，这款药物有望成为中国AD治疗市场的重要力量。
